Dans un développement médical révolutionnaire, une équipe française lance un essai clinique pour tester un médicament de thérapie génique destiné à restaurer l’audition chez les enfants. Cette avancée pourrait transformer le traitement des surdités héréditaires congénitales.

L’essai se concentre sur la surdité DFNB9, une forme rare causée par une mutation du gène Otof. Jusqu’à présent, le traitement principal était l’implant cochléaire, offrant des résultats variables. La thérapie génique, en revanche, promet une solution plus directe en corrigeant la mutation génétique à l’origine de la surdité.

Cette méthode utilise un vecteur viral inoffensif pour injecter une copie normale du gène Otof dans l’oreille interne. Le but est de rétablir la production de la protéine otoferline, essentielle pour la transmission du son aux nerfs auditifs. Le projet, baptisé Audiogène, est le fruit de vingt ans de recherches dirigées par la neurobiologiste Christine Petit de l’Institut Pasteur.

Les résultats des essais précliniques sur les souris ont été prometteurs, montrant une récupération auditive durable. En parallèle, des essais internationaux rapportent également des succès significatifs dans la restauration de l’audition chez les enfants.

Ces avancées sont porteuses d’espoir non seulement pour les personnes atteintes de la surdité DFNB9 mais aussi pour d’autres formes de surdité génétique. Avec des implications profondes pour le développement du langage chez les enfants sourds, la thérapie génique représente une avancée majeure dans le traitement de la surdité congénitale.

Source : Le Monde 05/02/2024